Wzory wniosków o kwalifikację do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni

Zakres działania zespołu koordynacyjnego odpowiedzialnego za kwalifikację do leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni oraz weryfikację jego skuteczności

1. Charakterystyka świadczenia

1.1 kompetencje zespołu kwalifikacja do leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni oraz weryfikacja jego skuteczności

zakres świadczenia – programy lekowe objęte kwalifikacją i 1.2 Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni

weryfikacją leczenia przez zespół koordynacyjny

choroby i problemy zdrowotne 1.3 G12.0 – Rdzeniowy zanik mięśni, postać dziecięca, typ I [Werdniga- Hoffmana]

(wg ICD 10) objęte świadczeniem

1.4 świadczenia skojarzone nie dotyczy oznaczenie zespołu koordynacyjnego 1.5 Zespół Koordynacyjny ds. leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni.

odpowiadającego za kwalifikację i weryfikację leczenia kwalifikacje lekarzy specjalistów 1.6 – członków zespołu koordynacyjnego lekarze specjaliści w dziedzinie neurologii, neurologii dziecięcej, genetyki klinicznej

zasady kwalifikacji chorych 1.7 wymagających udzielenia kryteria kwalifikacji zostały określone w opisie programu lekowego świadczenia

specyfikacja zasadniczych procedur medycznych 1.8 wykonywanych w trakcie 89.00 – porada lekarska, konsultacja, asysta udzielania świadczenia (wg ICD 9 CM)

2. Wzory dokumentów niezbędnych dla kwalifikacji oraz monitorowania leczenia pacjenta ustalone przez Zespół Koordynacyjny ds. leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni

I A. WZÓR WNIOSKU O KWALIFIKACJĘ DO LECZENIA W PROGRAMIE LECZENIE CHORYCH NA RDZENIOWY ZANIK MIĘŚNI (ICD-10 G 12.0, G12.1) DLA LEKU ZOLGENSMA (ONASEMNOGEN ABEPARWOWEK)

1. Imię i Nazwisko: Anna Kowalska

2. Data urodzenia: 12.03.2022

3. PESEL: 22031201234

4. Płeć: Kobieta

5. Jednostka wystawiająca wniosek (pełna nazwa): Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie

6. Lek wnioskowany: Zolgensma (Onasemnogen Abeparwowek)

7. Wynik badania genetycznego – bialleliczna mutacja genu SMN1 TAK / NIE

8. Wynik badania genetycznego – liczba kopii genu SMN2 (proszę podać liczbę) 2

9. Typ SMA: SMA1 SMA2 SMA3 przedobjawowy

10. Dotychczasowe leczenie (w ramach programu lekowego, badania klinicznego, programu wczesnego dostępu, innych źródeł finansowania):

a. Nusinersenem TAK / NIE

b. Risdiplamem TAK / NIE

c. Branaplamem TAK / NIE

11. Ocena w skali funkcjonalnej CHOP-INTEND - proszę podać sumę punktów: 45

12. Aktualne informacje o szczepieniach obowiązkowych TAK / NIE

13. Zachowana zdolność połykania TAK / NIE

14. Tracheostomia i wentylacja mechaniczna TAK / NIE

15. Niewydolność oddechowa od urodzenia TAK / NIE

16. Masa ciała (w kg) 7.5

17. Zaburzenia połykania wymagające karmienia z zastosowaniem sondy dożołądkowej lub gastrostomii odżywczej TAK / NIE

18. Aktywna infekcja TAK / NIE

19. Choroby współistniejące (proszę wymienić) Brak

a. uniemożliwiające podanie leczenia w ocenie lekarza prowadzącego TAK / NIE

b. uniemożliwiające podanie leczenia w ocenie Zespołu Koordynacyjnego TAK / NIE

20. nadwrażliwość na substancję czynną lub substancje pomocnicze, znana alergia lub nadwrażliwość na prednizolon lub inne glikokortykosteroidy lub ich substancje pomocnicze TAK / NIE

21. Miano przeciwciał przeciwko adenowirusowi o serotypie 9 (AAV9) negatywne

22. Wyniki badań laboratoryjnych:

a. GGTP w normie

b. AlAT w normie

c. AspAT w normie

d. BILIRUBINA w normie

e. KREATYNINA w normie

f. HEMOGLOBINA w normie

g. BIAŁE KRWINKI w normie

h. PLT w normie

i. STĘŻENIE TROPONINY I w normie

23. Stwierdza się, że pacjent spełnia/ nie spełnia wszystkie pozostałe kryteria umożliwiające leczenie zgodnie z opisem programu lekowego.

24. U pacjenta w chwili obecnej stwierdza/ nie stwierdza się kryteriów stanowiących przeciwwskazania do włączenia do programu

25. Opis pacjenta: Pacjentka z objawami SMA typu 1, potwierdzonymi genetycznie. Wymaga stałej opieki i rehabilitacji.

Data i podpis lekarza wnioskującego 24.05.2023 Dr Jan Nowak

I B. ZAŁĄCZNIK DO WNIOSKU O ZAKWALIFIKOWANIE PACJENTA DO LECZENIA W PROGRAMIE LECZENIA CHORYCH NA RDZENIOWY ZANIKU MIĘŚNI

Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych w celach wynikających z art. 188 oraz art. 188c ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych.

Zostałam(em) poinformowana(y) o istocie choroby, możliwości wystąpienia objawów niepożądanych i powikłań zastosowanej terapii oraz o możliwości zaprzestania terapii.

Mając powyższe na uwadze, wyrażam zgodę na mojego dziecka lekiem onasemnogen abeparwowek oraz zobowiązuję się do przyjmowania tego leku zgodnie z zaleceniami lekarskimi, oraz stawienia się na badania kontrolne w wyznaczonych terminach.

Data 24.05.2023 Podpis rodzica/opiekuna

Data 24.05.2023 Podpis lekarza

Administrator danych osobowych, przetwarzający dane niezbędne przy realizacji programu lekowego zobowiązany jest do stosowania przepisów Rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) 2016/679 z dnia 27 kwietnia 2016 r. w sprawie ochrony osób fizycznych w związku z przetwarzaniem danych osobowych i w sprawie swobodnego przepływu takich danych oraz uchylenia dyrektywy 95/46/WE (Ogólne rozporządzenie o ochronie danych - RODO).

I C. WZÓR WNIOSKU O KWALIFIKACJĘ DO LECZENIA W PROGRAMIE LECZENIE CHORYCH NA RDZENIOWY ZANIK MIĘŚNI (ICD-10 G 12.0, G12.1) DLA LEKU EVRYSDI (RYSDYPLAM)

1. Imię i Nazwisko: Jan Wiśniewski

2. Data urodzenia: 01.01.2021

3. PESEL: 21010112345

4. Płeć: Mężczyzna

5. Jednostka wystawiająca wniosek (pełna nazwa): Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie

6. Lek wnioskowany: Evrysdi (Rysdyplam)

7. Wynik badania genetycznego – mutacja genu SMN1 TAK NIE

8. Wynik badania genetycznego – liczba kopii genu SMN2 (proszę podać liczbę) 3

9. Typ SMA: SMA1 SMA2 SMA3 przedobjawowy

10. Wiek wystąpienia objawów: 3 miesiące

11. Dotychczas leczony rysdyplamem TAK / NIE

a. Jeśli tak – data rozpoczęcia leczenia 15.04.2021

b. Liczba punktów w momencie rozpoczęcia leczenia: Skala CHOP-INTEND 30 Skala HINE 20 lub Skala HFMSE 15

12. Dotychczas leczony nusinersenem TAK / NIE Jeśli TAK: a. data rozpoczęcia leczenia 01.02.2021 b. Data zakończenia leczenia 14.04.2021 c. Liczba punktów w momencie rozpoczęcia leczenia: Skala CHOP-INTEND 25 Skala HINE 15 lub Skala HFMSE 10 d. Liczba punktów w momencie zakończenia leczenia: Skala CHOP-INTEND 28 Skala HINE 18 lub Skala HFMSE 13 e. Liczba podanych dawek 4

13. Dotychczas leczony branaplamem TAK / NIE Jeśli TAK: a. data rozpoczęcia leczenia 01.03.2021 b. Data zakończenia leczenia 31.03.2021 c. Liczba punktów w momencie rozpoczęcia leczenia: Skala CHOP-INTEND 27 Skala HINE 17 lub Skala HFMSE 12 d. Liczba punktów w momencie zakończenia leczenia: Skala CHOP-INTEND 29 Skala HINE 19 lub Skala HFMSE 14 e. Liczba podanych dawek 2

14. Dotychczas leczony onasemnogenem abeparwowek TAK / NIE Jeśli TAK: a. data podania leku 01.04.2021 b. Liczba punktów w momencie rozpoczęcia leczenia: Skala CHOP-INTEND 29 Skala HINE 19 lub Skala HFMSE 14 c. Liczba punktów w momencie zakończenia leczenia: Skala CHOP-INTEND 30 Skala HINE 20 lub Skala HFMSE 15

15. Ocena w skali funkcjonalnej wybranej odpowiednio dla wieku i stopnia zaawansowania objawów w momencie kwalifikacji – proszę podać sumę punktów Skala CHOP-INTEND 32 Skala HINE 22 lub Skala HFMSE 17

16. Wentylacja TAK / NIE Jeśli TAK: a. rodzaj: INWAZYJNA / NIEINWAZYJNA b. ile godzin dziennie 12

17. Żywienie dojelitowe TAK / NIE

18. Ocena funkcji narządów: a. Ocena funkcji wątroby PRAWIDŁOWA / NIEPRAWIDŁOWA b. Ocena funkcji nerek PRAWIDŁOWA / NIEPRAWIDŁOWA c. Ocena funkcji układu krzepnięcia PRAWIDŁOWA / NIEPRAWIDŁOWA

19. Stwierdza się, że pacjent spełnia/ nie spełnia wszystkie pozostałe kryteria umożliwiające leczenie zgodnie z opisem programu lekowego.

20. U pacjenta w chwili obecnej stwierdza/ nie stwierdza się kryteriów wyłączenia z programu

21. Opis pacjenta: Pacjent z SMA, leczony wcześniej nusinersenem, z poprawą funkcji motorycznych.

Data i podpis lekarza wnioskującego 24.05.2023 Dr Anna Nowak

I D. ZAŁĄCZNIK DO WNIOSKU O ZAKWALIFIKOWANIE PACJENTA DO LECZENIA W PROGRAMIE LECZENIA CHORYCH NA RDZENIOWY ZANIKU MIĘŚNI

Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych w celach wynikających z art. 188 oraz art. 188c ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych.

Zostałam(em) poinformowana(y) o istocie choroby, możliwości wystąpienia objawów niepożądanych i powikłań zastosowanej terapii oraz o możliwości zaprzestania terapii.

Mając powyższe na uwadze, wyrażam zgodę na leczenie (na leczenie mojego dziecka*) rysdyplamem oraz zobowiązuję się do przyjmowania tego leku zgodnie z zaleceniami lekarskimi, oraz stawienia się na badania kontrolne w wyznaczonych terminach.

Data 24.05.2023 Podpis rodzica/opiekuna

Data 24.05.2023 Podpis lekarza

Administrator danych osobowych, przetwarzający dane niezbędne przy realizacji programu lekowego zobowiązany jest do stosowania przepisów Rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) 2016/679 z dnia 27 kwietnia 2016 r. w sprawie ochrony osób fizycznych w związku z przetwarzaniem danych osobowych i w sprawie swobodnego przepływu takich danych oraz uchylenia dyrektywy 95/46/WE (Ogólne rozporządzenie o ochronie danych - RODO).