Wniosek o kwalifikację do programu lekowego

Zakres działania zespołu koordynacyjnego odpowiedzialnego za kwalifikację do leczenia BL-2024/01 w programie lekowym Leczenie chorych na czerwiec 2024 białaczkę limfoblastyczną oraz weryfikację jego skuteczności

1. Charakterystyka świadczenia kwalifikacja do leczenia BL-2024/01 chorych na czerwiec 2024/lipiec 2024 1.1 kompetencje zespołu ostrą białaczkę limfoblastyczną

zakres świadczenia – programy lekowe objęte kwalifikacją i 1.2 Leczenie chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną

weryfikacją leczenia przez zespół koordynacyjny choroby i problemy zdrowotne 1.3 BL-2024/01 – ostra białaczka limfoblastyczna

(wg ICD 10) objęte świadczeniem 1.4 świadczenia skojarzone nie dotyczy

oznaczenie zespołu koordynacyjnego Centralny Szpital Kliniczny ds. BL-2024/01 w leczeniu chorych na ostrą białaczkę 1.5 odpowiadającego za kwalifikację limfoblastyczną

Centralny Szpital Kliniczny 1.6 jednostka koordynująca ul. Szpitalna 1, 00-001 Warszawa ul. Szpitalna 1, 00-001 Warszawa

kwalifikacje lekarzy specjalistów lekarze specjaliści w dziedzinie hematologii lub onkologii klinicznej, lub 1.7 – członków zespołu pediatrii, lub hematologii dziecięcej lub

koordynacyjnego onkologii i hematologii dziecięcej

1) kryteria kwalifikacji zostały określone w opisie programu lekowego;

zasady kwalifikacji chorych 2) kwalifikacja lub weryfikacja skuteczności leczenia dokonywana jest w

1.8 wymagających udzielenia oparciu o wnioski przedłożone za pośrednictwem elektronicznego systemu

świadczenia monitorowania programów lekowych lub w oparciu o dokumenty, których

wzór został określony w pkt. 2.

specyfikacja zasadniczych procedur medycznych 1.9 wykonywanych w trakcie BL-2024/01 – badanie krwi, biopsja szpiku, tomografia komputerowa

udzielania świadczenia (wg ICD 9 CM)

Wniosek o zakwalifikowanie pacjenta do leczenia z zastosowaniem terapii BL-2024/01 w programie lekowym Leczenie chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną Dane personalne pacjenta i nazwa jednostki kierującej:

Jan Kowalski 98010212345

Data wystawienia wniosku: 2024-07-20

Świadczeniodawca wystawiający wniosek: Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. dr. Władysława Biegańskiego w Łodzi

Leczenie dotyczy: pacjenci w wieku do 18 lat nawrotu lub oporności ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B

Dane do kwalifikacji:

Wiek pacjenta: 15

Kryteria kwalifikacji do leczenia BL-2024/01 Musi być spełnione co najmniej jedno z kryteriów BL-2024/01 TAK NIE oraz wszystkie warunki TAK; TAK

1) rozpoznanie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek prekursorowych limfocytów B;

2) wiek od 1 do 18 (włącznie);

3) stan sprawności ≥80 według skali Karnofsky'ego (wiek ≥10) lub Lansky'ego (wiek <10);

4) przewidywany czas przeżycia pacjenta co najmniej 3 miesiące od momentu kwalifikacji do programu;

5) spełnienie co najmniej jednego z poniższych kryteriów: A) pierwszy lub drugi nawrót;

B) nawrót po przeszczepieniu allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) i po co najmniej 6 miesiącach przerwy pomiędzy allo-HSCT a podaniem BL-2024/01;

C) pierwotna oporność na leczenie definiowana jako nieosiągnięcie całkowitej remisji (CR) po 4 cyklach standardowej chemioterapii lub chemiooporność definiowana jako nieosiągnięcie CR po jednym cyklu leczenia ratunkowego stosowanego w nawrocie ALL;

D) Ph+ ALL z obecnym chromosomem Philadelphia z nietolerancją lub z niepowodzeniem co najmniej jednej linii leczenia inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) albo przeciwskazania do terapii TKI;

E) brak kwalifikacji do allo-HSCT ze względu na choroby współistniejące, przeciwwskazania do leczenia kondycjonującego przed allo-HSCT, brak odpowiedniego dawcy lub wcześniejsze niepowodzenie allo-HSCT.

6) prawidłowa funkcja nerek (klirens kreatyniny powyżej 70 ml/min/1,73 m2 albo stężenie kreatyniny w surowicy w normie według wieku i płci);

7) aktywność aminotransferazy alaninowej ≤ 5 powyżej górnej granicy normy dla wieku;

8) stężenie bilirubiny <2 mg/dl;

9) funkcja skurczowa lewej komory ≥50% potwierdzona przez echokardiografię lub frakcja wyrzutowa lewej komory ≥50% potwierdzona za pomocą scyntygrafii serca;

Przeciwskazania do włączenia do programu: Warunki TAK NIE

1) nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą 2) ciąża lub karmienie piersią;

3) aktywne niekontrolowane zakażenie systemowe; 4) zakażenie HIV;

5) aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B,C; 6) współistnienie wrodzonych chorób genetycznych przebiegających z upośledzoną czynnością szpiku, takich jak anemia Fanconiego, zespół Blackfana-Diamonda, zespół Schwachmana-Diamonda i innych 7) przewlekła choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (cGVHD) w stopniu II-IV 8) obecność przeciwwskazań do stosowania chemioterapii wstępnej z zastosowaniem takich leków, jak: winkrystyna i deksametazon lub metotreksat i cytarabina.

9) aktywna ostra lub przewlekła choroba płuc; 10) aktywna cukrzyca; 11) aktywna nadczynność tarczycy; 12) aktywna choroba autoimmunologiczna; 13) pierwotny niedobór odporności; 14) wcześniejsze leczenie blinatumomabem (Blincyto)

Ocena statusu choroby: Badanie fizykalne i ocena objawów ze strony centralnego układu nerwowego (można wprowadzić opis badania lub dołączyć skan opisu przeprowadzonych badań): Bez odchyleń neurologicznych.

Ocena immunofenotypowania, PCR wraz z potwierdzeniem obecności antygenu CD19 na blastach białaczkowych i/lub ocena cytologiczna szpiku kostnego dokumentująca nawrót/oporność choroby (można wprowadzić opis badania lub dołączyć skan opisu przeprowadzonych badań): Nawrót choroby potwierdzony w badaniu szpiku.

Badania obrazowe centralnego układu nerwowego (MRI lub TK) (można wprowadzić opis badania lub dołączyć skan opisu przeprowadzonych badań obrazowych): Bez zmian ogniskowych w OUN.

Ocena płynu mózgowo-rdzeniowego (w uzasadnionych przypadkach) (można wprowadzić opis badania lub dołączyć skan opisu przeprowadzonych badań): Brak komórek białaczkowych w płynie mózgowo-rdzeniowym.

Oznaczenie parametrów krzepnięcia krwi (należy podać stosowane jednostki i zakres normy): APTT: 30 s (norma 25-35 s) PT: 12 s (norma 11-13 s) INR: 1.0 (norma 0.8-1.2) Fibrynogen: 250 mg/dl (norma 200-400 mg/dl) D-dimery: 500 ng/ml (norma <500 ng/ml) Oznaczenie stężenia immunoglobuliny G: 1200 mg/dl Pozostałe badania oceniające funkcje innych narządów: Echo serca lub Scyntygrafia (można wprowadzić opis badania lub dołączyć skan opisu przeprowadzonego badania): EF 60%

EKG (można wprowadzić opis badania lub dołączyć skan opisu przeprowadzonego badania): Rytm zatokowy miarowy.

Aktywność ALT: 25 U/l, AST: 20 U/l; stężenie bilirubiny: 1.5 mg/dl Stężenie kreatyniny: 0.8 mg/dl; GFR: 90 ml/min/1.73m2

Morfologia krwi (można wprowadzić opis badania lub dołączyć skan opisu przeprowadzonego badania): Hb 10 g/dl, WBC 5 x 10^9/l, PLT 100 x 10^9/l

Inne: - Oznaczenie markerów wirusa zapalenia wątroby typu B: HBsAg: ujemny anty-HBc: ujemny anty-HBs: dodatni HBV DNA (w przypadku dodatnich markerów): ujemny - Oznaczenie markerów wirusa zapalenia wątroby typu C: anty-HCV: ujemny HCV RNA (w przypadku dodatnich markerów): ujemny - Wyniki badań w kierunku zakażenia wirusem HIV: anty-HIV: ujemny - Test ciążowy (u kobiet z możliwością zajścia w ciążę): negatywny Epikryza: Pacjent z nawrotem ALL po chemioterapii.

Wyniki innych badań oraz informacje o stanie klinicznym istotne z punktu widzenia kwalifikacji do leczenia w programie lekowym: Brak istotnych informacji.

Data: 2024-07-20 Anna Nowak nadruk lub pieczątka zawierające imię i nazwisko lekarza, numer prawa wykonywania zawodu oraz jego podpis

20 lipca 2024

Decyzja dotycząca kwalifikacji do leczenia z zastosowaniem terapii BL-2024/01 w programie lekowym Leczenie chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną Przewodniczący Zespołu Koordynacyjnego ds. BL-2024/01:

Pan/Pani: Piotr Wiśniewski Dotyczy pacjenta: Imię i nazwisko: Jan Kowalski [PESEL]: 98010212345 Świadczeniodawca wnioskujący: Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. dr. Władysława Biegańskiego w Łodzi Lek: BL-2024/01 Decyzja: pozytywna Data decyzji: 2024-07-22 Piotr Wiśniewski Podpis Przewodniczącego Zespołu Koordynacyjnego ds. BL-2024/01

W związku z realizacją programu lekowego w zakresie danych osobowych, dla których NFZ jest administratorem danych osobowych, przedstawiamy informację dotyczącą przetwarzania danych osobowych: ▪ Administratorem Pani/Pana danych osobowych jest NFZ z siedzibą w ul. Grójecka 186, 02-390 Warszawa, 02-390 Warszawa, 02-390 Warszawa. ▪ Pani/Pana dane osobowe będą przetwarzane w celu realizacji zadań statutowych i obowiązków ustawowych NFZ w szczególności wskazanych w ustawie z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych. ▪ W odniesieniu do danych przetwarzanych przez NFZ, Pani/Panu przysługuje prawo do: dostępu do treści swoich danych osobowych; sprostowania danych osobowych; usunięcia danych osobowych (o ile w danym przypadku przysługuje); ograniczenia przetwarzania danych osobowych; wniesienia sprzeciwu wobec przetwarzania danych osobowych (o ile w danym przypadku przysługuje); cofnięcia zgody w dowolnym momencie bez wpływu na zgodność z prawem przetwarzania (jeżeli przetwarzanie odbywa się na podstawie zgody), którego dokonano na podstawie zgody przed jej cofnięciem; wniesienia skargi do Prezesa Urzędu Ochrony Danych Osobowych. Każdy wniosek dotyczący realizacji z w/w praw zostanie rozpatrzony zgodnie z RODO. Informacje dotyczące przetwarzania danych osobowych przez NFZ z związku z realizacją programów lekowych zostały wskazane m. in. w dziale VIII, w tym art. 47h ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych. Pozostałe informacje dotyczące przetwarzania danych osobowych przez NFZ, dostępne są na stronie internetowej: www.nfz.gov.pl

1 Załącznik do wniosku o zakwalifikowanie pacjenta do leczenia BL-2024/01 w programie lekowym Leczenie chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną Oświadczam, że zapoznałem się/zapoznałam się z: 1) informacją dotyczącą zasad przetwarzania danych osobowych przez NFZ (zwany Narodowym Funduszem Zdrowia) w zakresie systemu monitorowania programów lekowych, o którym mowa w art. 47g oraz przetwarzania i ochrony danych, o której mowa w dziale VIII ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, 2) poniższą informacją dotyczącą przetwarzania danych osobowych przez NFZ w zakresie realizacji zadań statutowych i obowiązków ustawowych: ▪ administratorem Pani/Pana danych osobowych jest NFZ z siedzibą w ul. Grójecka 186, 02-390 Warszawa, 02-390 Warszawa, 02-390 Warszawa, ▪ Pani/Pana dane osobowe będą przetwarzane w celu realizacji zadań statutowych i obowiązków ustawowych NFZ w szczególności wskazanych w ustawie z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, ▪ w odniesieniu do danych przetwarzanych przez NFZ, Pani/Panu przysługuje prawo do: dostępu do treści swoich danych osobowych; sprostowania danych osobowych; usunięcia danych osobowych (o ile w danym przypadku przysługuje); ograniczenia przetwarzania danych osobowych; wniesienia sprzeciwu wobec przetwarzania danych osobowych (o ile w danym przypadku przysługuje); cofnięcia zgody w dowolnym momencie bez wpływu na zgodność z prawem przetwarzania (jeżeli przetwarzanie odbywa się na podstawie zgody), którego dokonano na podstawie zgody przed jej cofnięciem; wniesienia skargi do Prezesa Urzędu Ochrony Danych Osobowych. Każdy wniosek dotyczący realizacji z w/w praw zostanie rozpatrzony zgodnie z RODO. Pozostałe informacje dotyczące przetwarzania danych osobowych przez NFZ, dostępne są na stronie internetowej: www.nfz.gov.pl Zostałam(em) poinformowana(y) o istocie choroby, możliwości wystąpienia objawów niepożądanych i powikłań zastosowanej terapii oraz o możliwości zaprzestania terapii. Mając powyższe na uwadze, wyrażam zgodę na leczenie BL-2024/01 oraz zobowiązuję się do przyjmowania tego leku zgodnie z zaleceniami lekarskimi, oraz stawienia się na badania kontrolne w wyznaczonych terminach.

Data 2024-07-20 Podpis pacjenta (w przypadku dziecka podpis rodziców lub opiekuna)

Data 2024-07-20