Refundacja produktu leczniczego

Wpisanie produktu leczniczego na listę leków refundowanych ze środków publicznych nie narusza unijnego prawa - orzekł Trybunał Sprawiedliwości. Lucentis i Avastin różnią się strukturalnie, farmakologicznie, cenowo. Avastin refundowany do leczenia chorób oka nieobjętych PDO, co skrytykowała włoska Agencja Leków.

Tematyka: Refundacja produktu leczniczego, Trybunał Sprawiedliwości, Avastin, Lucentis, PDO, dyrektywa 2001/83, przepakowanie leku, leczenie off-label, branża farmaceutyczna

Wpisanie produktu leczniczego na listę leków refundowanych ze środków publicznych nie narusza unijnego prawa - orzekł Trybunał Sprawiedliwości. Lucentis i Avastin różnią się strukturalnie, farmakologicznie, cenowo. Avastin refundowany do leczenia chorób oka nieobjętych PDO, co skrytykowała włoska Agencja Leków.

 

Wpisanie produktu leczniczego – stosowanego we wskazaniach nieobjętych pozwoleniem na dopuszczenie
do obrotu – na listę leków refundowanych ze środków publicznych nie narusza unijnego prawa – orzekł
Trybunał Sprawiedliwości.
Stan faktyczny
Lucentis i Avastin podlegają scentralizowanej procedurze wydawania produktu leczniczego używanego poza
pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu (dalej jako: PDO) przewidzianej w rozporządzeniu Nr 726/2004 Parlamentu
Europejskiego i Rady z 31.3.2004 r. ustanawiającego wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów
leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiającego Europejską
Agencję Leków (Dz.Urz. L Nr 136 z 30.4.2004 r., s. 1 ze zm.). Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla
Avastinu dotyczy wyłącznie wskazań onkologicznych. Posiadaczem tego PDO jest spółką należącą do Roche.
Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla Lucentisu jest związane z leczeniem chorób oczu. Posiadaczem tego
PDO jest spółką należącą do Novartis. Owe produkty różnią się pod względem strukturalnym, farmakologicznym,
a także pod względem opakowania oraz ceny jednostkowej. Przy czym Avastin jest często przepisywany do celów
leczenia chorób oka, które nie są wskazane w PDO. W celu użycia musi on zostać wydobyty z oryginalnej butelki
i wydzielony do jednorazowych strzykawek. Włoski urząd ochrony konkurencji ukarał Roche i Novartis za naruszenie
reguł konkurencji. W wyniku skargi przedstawiono pytania prejudycjalne, na które TS udzielił odpowiedzi w wyroku F.
Hoffmann‑ La Roche i in. (C-179/16). Następnie włoska Najwyższa Rada Zdrowia (dalej jako: CSS) wydała opinię
w sprawie stosowania Avastinu w okulistyce, zgodnie z którą Włoska Agencja Leków (dalej jako: AIFA) wydała
decyzje na podstawie której wpisała użycie Avastinu do celów leczenia zwyrodnienia plamki żółtej związanego
z wiekiem do wykazu leków refundowanych. Novartis zaskarżyła tę decyzję twierdząc m.in., że dopuszczenie przez
włoski system opieki zdrowotnej (dalej jako: SSN) refundacji w odniesieniu do okulistycznego użycia Avastinu
przewidzianego we włoskich przepisach (dalej jako: sporne przepisy) jest niezgodne z prawem UE.
Pytania prejudycjalne
Poprzez pytania prejudycjalne sąd odsyłający zmierzał do ustalenia:
- czy przepisy krajowe, które ustanawiają warunki refundacji Avastinu przepakowanego do celów podawania
pacjentom w ramach leczenia przy wskazaniach okulistycznych nieobjętych jego PDO, naruszają skuteczność (effet
utile) dyrektywy Rady 89/105/EWG z 21.12.1988 r. dotyczącej przejrzystości środków regulujących ustalanie cen na
produkty lecznicze przeznaczone do użytku przez człowieka oraz włączenia ich w zakres krajowego systemu
ubezpieczeń zdrowotnych (Dz.Urz. UE L Nr 40 z 11.2.1989 r., s. 8) oraz dyrektywy Parlamentu Europejskiego i Rady
2001/83/WE z 6.11.2001 r. w sprawie wspólnotowego kodeksu odnoszącego się do produktów leczniczych
stosowanych u ludzi (Dz.Urz. WE L Nr 311 z 28.11.2001 r., s. 67), jak również kompetencji przyznanych UE
w ramach scentralizowanej procedury wprowadzonej na mocy rozporządzenia Nr 726/2004?
- czy art. 3 pkt 1 dyrektywy 2001/83 należy interpretować w ten sposób, że Avastin po przepakowaniu jest objęty
zakresem stosowania tej dyrektywy?
- czy art. 6 dyrektywy 2001/83 należy interpretować w ten sposób, że stoi on na przeszkodzie przepisom krajowym,
które określają warunki, na jakich Avastin może zostać przepakowany dla celów jego użycia w leczeniu przy
wskazaniach okulistycznych nieobjętych jego PDO?
- czy art. 3, 25 i 26 rozporządzenia Nr 726/2004 należy interpretować w ten sposób, że stoją one na przeszkodzie
przepisowi krajowemu upoważniającemu organ krajowy do monitorowania produktów leczniczych, których
stosowanie poza PDO jest refundowane przez SSN?
Stanowisko Trybunału Sprawiedliwości
Kompetencje państw członkowskich
Trybunał podkreślił, że przepisy dyrektywy 2001/83 i rozporządzenia Nr 726/2004 nie naruszają kompetencji państw
członkowskich w zakresie ustalania cen produktów leczniczych bądź też ich włączania do krajowych programów
ubezpieczeń zdrowotnych na podstawie warunków zdrowotnych, gospodarczych i socjalnych. Jednakże przy
wykonywaniu tej kompetencji te państwa powinny przestrzegać unijnego prawa. Z orzecznictwa TS wynika, że unijne
przepisy dotyczące produktów farmaceutycznych nie zakazują ani przepisywania produktu leczniczego poza PDO,
ani jego przepakowania w celu takiego stosowania, lecz uzależniają te operacje od zachowania przesłanek
określonych w tych przepisach (wyrok F. Hoffmann‑ La Roche i in., C-179/16, pkt 59).



Zakres stosowania dyrektywy 2001/83
Zgodnie z art. 2 ust. 1 dyrektywy 2001/83 ma ona zastosowanie do produktów leczniczych stosowanych u ludzi,
przeznaczonych do wprowadzenia do obrotu w państwach członkowskich oraz wyprodukowanych
przemysłowo albo wytworzonych w zastosowaniu metody, w której wykorzystuje się proces przemysłowy.
W art. 3 pkt 1 i 2 dyrektywy 2001/83 przewidziano wyłączenia dotyczące jej stosowania w odniesieniu do produktów
leczniczych przygotowanych w aptece na podstawie recepty lekarskiej dla indywidualnego pacjenta albo na
podstawie recepty z farmakopei i przeznaczonych do bezpośredniego dostarczenia pacjentom obsługiwanym przez
daną aptekę. Trybunał stwierdził, że wyłączenie przewidziane w art. 3 odnosi się wyłącznie do produktów
leczniczych „przygotowywanych” w aptece, a mianowicie formuł: recepturowych i objętych lekospisem. W ocenie
TS Avastin nie zalicza się do żadnej z tych kategorii, ponieważ jest produkowany w laboratoriach Roche. Natomiast
czynności przepakowania Avastinu nie zmieniają w sposób istotny składu, postaci lub innych kluczowych
elementów tego produktu leczniczego. Zdaniem TS takich czynności nie można zrównać z przygotowaniem
nowego, wtórnego wobec Avastinu produktu leczniczego na podstawie formuły recepturowej lub objętej lekospisem.
W ocenie TS wykładnia art. 3 dyrektywy 2001/83 prowadząca do wyłączenia z zakresu jego stosowania Avastinu,
który został poddany czynnościom przepakowywania podlegającym spornym przepisom, stanowiłaby naruszenie
kontroli, jaką dyrektywa ta wprowadza w całym łańcuchu dystrybucji produktu leczniczego.
Trybunał orzekł, że art. 3 pkt 1 dyrektywy 2001/83 należy interpretować w ten sposób, że Avastin po przepakowaniu
na warunkach przewidzianych przez sporne przepisy jest objęty zakresem stosowania tej dyrektywy.
Zastosowanie pierwotnego PDO
Przepis art. 6 ust. 1 ak. 1 dyrektywy 2001/83 przewiduje, iż produkt leczniczy nie może być wprowadzony na rynek
państwa członkowskiego, o ile nie zostało wydane przez właściwe władze tego państwa PDO zgodnie z dyrektywą
lub nie zostało udzielone pozwolenie zgodnie ze scentralizowaną procedurą przewidzianą w rozporządzeniu Nr
726/2004 dla produktów leczniczych (wyrok Komisja/Polska, C-185/10, pkt 26). Powyższa zasada obowiązkowego
PDO ma również zastosowanie zgodnie z ak. 2 tego artykułu, gdy w odniesieniu do produktu leczniczego zostało
przyznane pierwotne PDO zgodnie z ak. 1, ponieważ w tym przypadku wszelkim dodatkowym mocom produktu
leczniczego, postaciom farmaceutycznym, drogom podawania, prezentacjom, jak również wszelkim zmianom oraz
przedłużeniom linii produktu należy przyznać pozwolenie zgodnie z akapitem pierwszym albo włączyć je do
pierwotnego PDO.
W sytuacji analogicznej do rozpatrywanej w postępowaniu głównym TS orzekł, że przepakowanie Avastinu dla celów
jego użycia poza PDO celem stosowania w leczeniu chorób oczu nie wymaga nowego PDO, o ile nie prowadzi do
zmiany produktu leczniczego i jest wykonywane wyłącznie na podstawie indywidualnych recept przepisujących takie
operacje (wyrok Novartis Pharma, C-535/11, pkt 42). Uzasadnieniem takiego rozwiązania jest okoliczność, że
przepakowywanie Avastinu ma miejsce na późniejszym etapie obrotu niż wprowadzenie do obrotu tego produktu, tzn.
po przepisaniu pacjentowi użycia tego leku przez lekarza w drodze indywidualnej recepty. Trybunał podkreślił, że
operacje pobrania płynnych substancji leczniczych zawartych w oryginalnych fiolkach i ich przelewanie – bez zmiany
tych substancji – do gotowych do użycia strzykawek odpowiadają w rzeczywistości czynnościom, które mogłyby być
lub mogły były być wykonywane bez udziału podmiotu trzeciego przez przepisujących lekarzy, a nawet przez same
apteki w ich laboratoriach lub też w szpitalach (wyrok Novartis Pharma, C-535/11, pkt 42, 43). Z zastrzeżeniem
ustaleń faktycznych, których dokonanie należy do sądu odsyłającego, TS uznał, że przepakowanie Avastinu na
warunkach przewidzianych przez sporne przepisy nie wymaga uzyskania PDO, ponieważ czynność ta jest
przepisywana przez lekarza w drodze recepty indywidualnej i przeprowadzana przez farmaceutów w celu
podawania tego produktu leczniczego w szpitalach.
Rzecznik generalny podkreślił, że nawet gdyby wykazano przed sądem odsyłającym, że apteki upoważnione do
przepakowywania Avastinu zgodnie ze spornymi przepisami nie posiadają zezwolenia wymaganego na podstawie
art. 40 ust. 1 dyrektywy 2001/83, mogłyby one jednak podlegać zakresowi odstępstwa przewidzianego w art. 40 ust.
2 ak. 2 tej dyrektywy (pkt 79 opinii). Zgodnie z tym ostatnim przepisem pozwolenie nie jest wymagane do
czynności takich jak: przygotowanie, podział, zmiana opakowania lub prezentacji, w przypadku gdy
czynności te są wykonywane jedynie dla dostawy detalicznej produktów leczniczych przez farmaceutów
w aptekach lub przez osoby prawnie upoważnione w państwach członkowskich do wykonywania takich
czynności. Z zastrzeżeniem ustaleń faktycznych, których dokonanie należy do sądu odsyłającego, TS stwierdził, iż
jeżeli zostanie wykazane, że zgodnie ze spornymi przepisami Avastin jest, na podstawie indywidualnej recepty,
przepakowywany dla celów stosowania poza PDO do leczenia chorób oczu przez aptekę właściwie upoważnioną
w tym zakresie, aby mógł być podawany w szpitalach, taka czynność wchodzi w zakres odstępstwa przewidzianego
w tym ostatnim ze wskazanych przepisów i nie wymaga pozwolenia na wytwarzanie.
Trybunał orzekł, że art. 6 dyrektywy 2001/83 należy interpretować w ten sposób, że nie stoi on na
przeszkodzie przepisom krajowym takim jak rozpatrywane w postępowaniu głównym, które określają




warunki, na jakich Avastin może zostać przepakowany dla celów jego użycia w leczeniu przy wskazaniach
okulistycznych nieobjętych jego PDO.
Nadzór nad produktami leczniczymi
Rozporządzenie Nr 726/2004, w szczególności jego artykuły 5–9, przewiduje wyłączną kompetencję EMA do
rozpatrywania wniosków o PDO w ramach procedury scentralizowanej. Jednakże przepakowanie Avastinu na
warunkach określonych przez sporne przepisy nie wymaga uzyskania PDO. W konsekwencji zdaniem TS te przepisy
nie mogą naruszać wyłącznej kompetencji przyznanej EMA w zakresie rozpatrywania wniosków o PDO w ramach
procedury scentralizowanej. W odniesieniu do produktów leczniczych podlegających procedurze scentralizowanej
w unijnym prawie ustanowiono mechanizmy nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii ze wspólnym
udziałem właściwych organów krajowych oraz EMA jako koordynatora.
Przedstawiony wyrok to jedno z ważniejszych orzeczeń dla branży farmaceutycznej. Trybunał orzekał w sprawie
objęcia refundacją ze środków publicznych leku we wskazaniu nieobjętym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu
(refundacja off-label) i uznał, że unijne przepisy dotyczące produktów farmaceutycznych nie zakazują ani
przepisywania produktu leczniczego poza PDO, ani jego przepakowania w celu takiego stosowania, lecz jedynie
uzależniają te operacje od zachowania przesłanek określonych w unijnych przepisach. Ponadto, analizując niniejsza
sprawę TS uznał, że produkt leczniczy, który po wprowadzeniu do obrotu i wyprodukowaniu zgodnie z wymogami
dyrektywy 2001/83 został przepakowany w warunkach odpowiadających kryteriom określonym w art. 40 ust. 2 ak. 2
tej dyrektywy korzysta z pierwotnego PDO i tym samym nie musi uzyskiwać odrębnego pozwolenia.
Wyrok TS z 21.11.2018 r., Novartis Farma, C-29/17




Wyrok TS z 21.11.2018 r., Novartis Farma, C-29/17







 

Trybunał stwierdził, że Avastin po przepakowaniu zgodnie z przepisami jest objęty dyrektywą 2001/83. Przepakowanie Avastinu dla celów użycia poza PDO nie wymaga nowego PDO. Orzeczenie to ma duże znaczenie dla branży farmaceutycznej, stanowiąc wykładnię przepisów unijnych.