Wniosek o zakwalifikowanie do programu lekowego

Wniosek o zakwalifikowanie pacjenta do leczenia z zastosowaniem terapii tisagenlecleucelem w programie lekowym Leczenie chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną

Dane personalne pacjenta i nazwa jednostki kierującej:Anna Kowalska 98051212345

Data wystawienia wniosku: 2023-11-20Świadczeniodawca wystawiający wniosek: Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Krakowie

Leczenie dotyczy: pacjenci w wieku do 25 lat nawrotowej lub opornej ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B

Dane do kwalifikacji:Wiek pacjenta: 19 latKryteria kwalifikacji do leczenia tisagenlecleucelemWarunki (1-5) oraz kryteria funkcjonalne (punkt 6): TAK NIE1) drugi lub kolejny nawrót w szpiku kostnym;2) nawrót (w szpiku kostnym) po przeszczepieniu allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) i po co najmniej 4 miesiącach przerwy pomiędzy allo-HSCT a podaniem tisagenlecleucelu;3) pierwotna oporność na leczenie definiowana jako nieosiągnięcie całkowitej remisji (CR) po 2 cyklach standardowej chemioterapii lub chemooporność definiowana jako nieosiągnięcie CR po jednym cyklu leczenia reindukującego stosowanego w nawrocie ALL;4) ALL z obecnym chromosomem Philadelphia z nietolerancją lub z niepowodzeniem co najmniej dwóch linii leczenia inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) albo przeciwskazania do terapii TKI;5) brak kwalifikacji do allo-HSCT ze względu na choroby współistniejące, przeciwwskazania do leczenia kondycjonującgo przed allo-HSCT, brak odpowiedniego dawcy lub wcześniejsze allo-HSCT.6) kryteria funkcjonalne pacjenta muszą być spełnione łącznie:6a) prawidłowa funkcja nerek (klirens kreatyniny powyżej 60 ml/min/1,73 m2 albo stężenie kreatyniny w surowicy w normie według wieku i płci);6b) aktywność aminotransferazy alaninowej ≤ 5 razy powyżej górnej granicy normy dla wieku;6c) stężenie bilirubiny <2,0 mg/dl;6d) funkcja skurczowa lewej komory ≥28% potwierdzona przez echokardiogram lub frakcja wyrzutowa lewej komory ≥45% potwierdzona za pomocą echokardiogramu;6e) stan sprawności wg skali Karnofsky’ego (wiek ≥16 lat) lub Lansky’ego (wiek <16 lat) ≥50;6f) przewidywany czas przeżycia pacjenta co najmniej 12 tygodni od momentu kwalifikacji do programu.

Przeciwskazania do włączenia do programu:Warunki TAK NIE1) ciąża lub karmienie piersią;2) izolowana pozaszpikowa wznowa ALL3) zajęcie ośrodkowego układu nerwowego przez ALL;4) aktywne niekontrolowane zakażenie systemowe;5) zakażenie HIV;6) aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B,C;7) współistnienie wrodzonych chorób genetycznych przebiegających z upośledzoną czynnością szpiku, takich jak niedokrwistość Fanconiego, zespół Kostmanna, zespół Schwachmana-Diamonda i innych8) przewlekła choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (GvHD) w stopniu 2-49) obecność przeciwwskazań do stosowania chemioterapii limfodeplecyjnej z zastosowaniem takich leków, jak: fludarabina i cyklofosfamid lub cytarabina i etopozyd.

Ocena statusu choroby:

Badanie fizykalne i ocena objawów ze strony centralnego układu nerwowego (można wprowadzić opis badania lub dołączyć skan opisu przeprowadzonych badań):Wynik badania neurologicznego w normie.

Ocena cytologiczna, cytometryczna wraz z potwierdzeniem obecności antygenu CD19 na blastach białaczkowych i/lub ocena molekularna szpiku kostnego dokumentująca oporność/nawrót choroby (można wprowadzić opis badania lub dołączyć skan opisu przeprowadzonych badań):Blasty obecne w szpiku kostnym - 25%.

Badania obrazowe centralnego układu nerwowego (CT lub NMR) (można wprowadzić opis badania lub dołączyć skan opisu przeprowadzonych badań obrazowych):Brak zmian ogniskowych w mózgu.

Ocena płynu mózgowo-rdzeniowego (w uzasadnionych przypadkach) (można wprowadzić opis badania lub dołączyć skan opisu przeprowadzonych badań):Brak blastów w płynie mózgowo-rdzeniowym.

Oznaczenie parametrów krzepnięcia krwi (należy podać stosowane jednostki i zakres normy):PT: 12 s (11-14 s)aPTT: 30 s (25-35 s)INR: 1.1 (0.9-1.2)Fibrynogen: 250 mg/dl (200-400 mg/dl)D-dimery: 400 ng/ml (0-500 ng/ml)

Oznaczenie stężenia immunoglobuliny G: 1200 mg/dl

Pozostałe badania oceniające funkcje innych narządów:Echo serca lub MUGA (można wprowadzić opis badania lub dołączyć skan opisu przeprowadzonego badania):EF 60%EKG (można wprowadzić opis badania lub dołączyć skan opisu przeprowadzonego badania):Rytm zatokowy miarowyAktywność ALT: 20 U/l, AST: 25 U/l; stężenie bilirubiny:0.8 mg/dlStężenie kreatyniny: 0.8 mg/dl; eGFR: 90 ml/min/1.73m2

Morfologia krwi (można wprowadzić opis badania lub dołączyć skan opisu przeprowadzonego badania):Leukocyty 4.5 x 10^9/l, erytrocyty 3.8 x 10^12/l, hemoglobina 11 g/dl, płytki krwi 150 x 10^9/l

Inne:- Oznaczenie markerów wirusa zapalenia wątroby typu B:HBsAg: ujemnyanty-HBc: ujemnyanty-HBs: dodatniHBV DNA (w przypadku dodatnich anty-HBc): nie dotyczy- Oznaczenie markerów wirusa zapalenia wątroby typu C:anty-HCV: ujemnyHCV RNA (w przypadku dodatnich anty-HCV): nie dotyczy- Wyniki badań w kierunku zakażenia wirusem HIV:anty-HIV: ujemny- Test ciążowy (u kobiet z możliwością zajścia w ciążę): negatywny

Epikryza:Pacjentka z nawrotem ALL po allo-HSCT.

Wyniki innych badań oraz informacje o stanie klinicznym istotne z punktu widzenia kwalifikacji do leczenia w programie lekowym:Brak.

Data: 2023-11-20 Anna Kowalska 123456789 nadruk lub pieczątka zawierające imię i nazwisko lekarza,numer prawa wykonywania zawodu oraz jego podpis